英国《自然》杂志8日刊载文章，讲述在德国一家医院，医疗团队利用基因疗法，为一名饱受表皮溶解水疱症困扰的男孩成功“换肤”，帮助他重获新生的经历。有科学家评价称，这是医学界在利用基因疗法治疗遗传性皮肤病领域迈出的巨大一步。
据介绍，表皮溶解水疱症是一种罕见的遗传性疾病，患者皮肤脆弱，稍有摩擦就会破皮，形成水疱或者血疱，严重者甚至累及口腔、舌头、食道、肠胃等粘膜部位。水疱阻塞进食，导致营养不良、皮肤变形、肢体萎缩，甚至可能诱发皮肤癌。
该文章讲述称，这名被成功“换肤”的男孩名叫哈桑，是一名7岁的叙利亚男孩。哈桑在2015年住进德国波鸿鲁尔大学附属儿童医院时，病情已经十分严重，不能行走，也不能很好地进食，全身60%的表皮都处于溃烂状态。
该医院医疗团队很快为哈桑制定了基因治疗方案。他们取下哈桑一块完好的皮肤，随后在这块皮肤的干细胞中加入修复后的健康基因，人工培植出面积接近一平方米的正常皮肤。此后，他们为哈桑实施了3次移植手术，让正常皮肤覆盖哈桑的身体。如今，两年时间过去了，哈桑的皮肤没有出现任何问题，不仅不再需要治疗，而且已经重返校园，甚至踢上了足球。
对于这一成功案例，不少医学专家给予高度评价。医学专家认为，这个成功病例是在利用基因疗法治疗遗传性皮肤病领域迈出的巨大一步。
医疗团队成员 托比亚斯·希尔舍：实施如此大面积的手术还属全球首次，现在的治疗效果是理想的，我们希望可以通过类似手段使其他被这种疾病困扰的孩子受益，我们现在已经有了临床研究的基础。
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